国内唯一覆盖三个罕见病适应症 上海莱士SR604再获试点项目受理

2026年11月9日晚间,上海莱士(002252.SZ)公告,公司研发的SR604注射液新增“血小板无力症预防治疗”适应症的临床试验申请获国家药品监督管理局受理。同期,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示,拟将SR604“血小板无力症”及“血管性血友病的预防治疗”两项适应症纳入“关爱计划-延伸”试点项目,公示期至11月10日。继先天性凝血因子Ⅶ缺乏症适应症于今年9月正式纳入该试点后,SR604在罕见出血性疾病领域的开发再获进展,上海莱士创新药第二增长曲线的布局进一步展开。

SR604的适应症拓展有着清晰的推进节奏。2023年12月,公司以治疗用生物制品1类递交“血友病A/B及先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者出血发作的预防治疗”适应症临床试验申请,2024年3月获批;2025年8月,进一步递交“血管性血友病患者出血发作的预防治疗”适应症申请,同年11月获批。此次获受理的是新增适应症——血小板无力症预防治疗,公司已提交该适应症的Ⅱ期临床试验申请。截至目前,SR604已开展的适应症研究包括:血友病A/B患者出血发作的预防治疗,其Ⅱ期临床研究结果已达到预设主要终点,Ⅲ期临床试验已于9月完成登记;先天性凝血因子Ⅶ缺乏症及血管性血友病的预防治疗,均处于Ⅱ期临床研究阶段。加上此次获受理的血小板无力症,SR604的开发范围已覆盖四类不同病因的出血性疾病。

此次新增适应症,指向的是尚未得到充分满足的长期预防需求。血小板无力症是一种罕见遗传性出血性疾病,已被列入国家《第二批罕见病目录》,患者存在终生出血倾向,常累及皮肤及黏膜。目前临床主要通过抗纤溶药物、血小板输注等方式“被动”应对出血事件,对存在血小板输注无效的患者可使用重组活化凝血因子Ⅶ,但其给药频率高、不适用于长期维持治疗。国内外临床尚缺乏安全有效、可长期使用的预防性治疗方案。上海莱士此次提交SR604的Ⅱ期临床试验申请,着眼于推动出血管理从事件发生后的被动干预,向持续性的预防治疗延伸。

支撑SR604多适应症开发的,是其差异化的作用机制。该品种是一种人源化高亲和力结合人活化蛋白C(APC)、并特异性抑制APC抗凝血功能的单克隆抗体制剂,在血管损伤部位生成凝血酶时发挥止血作用,无需补充缺失的凝血因子,并通过皮下注射实现非因子预防治疗。围绕这一机制,上海莱士正将SR604的研究范围从血友病A/B,延伸至先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、血管性血友病及血小板无力症,在不同病因的出血性疾病中推进临床开发。截至目前,全球尚无与SR604同靶点的产品获批上市。

血管性血友病同样存在明确的长期治疗需求。该疾病由血管性血友病因子数量或质量异常所致,其中3型血管性血友病已纳入国家《第二批罕见病目录》,患者可出现反复皮肤黏膜出血、月经过多及手术后出血等问题,重型患者的疾病负担尤为突出。现有治疗主要围绕提升或补充血管性血友病因子展开,国际指南建议对血管性血友病患者考虑预防性治疗,但国内仍缺乏长效预防治疗药物。SR604采用皮下注射的非因子治疗路径,其研发方向与患者对便捷、持续预防治疗的需求相契合,也与此次新增的血小板无力症适应症共同指向长期出血管理这一临床课题。

相关临床开发已持续积累学术成果。11月5日,上海莱士宣布,SR604用于血管性血友病预防治疗的Ⅱ期研究初步结果入选第68届美国血液学会(ASH)年会口头报告,相关摘要已在会议官方网站公布,具体数据将于12月14日在ASH会议上报告。此前,SR604用于血友病A/B的I/II期临床数据先后亮相世界血友病联盟(WFH)大会与国际血栓与止血学会(ISTH)大会,IIb期关键结果入选ISTH全球仅6篇突破性报告。从血友病A/B到血管性血友病,不同适应症的研究成果相继亮相国际学术会议,展现出SR604临床研究持续推进、证据逐步积累的进展。

此次公告的另一看点,是SR604在“关爱计划—延伸”中的布局广度。根据公司披露的CDE官网公示信息,SR604此次申请纳入的适应症包括新增的血小板无力症Ⅱ期临床研究,以及正在Ⅱ期临床研究中的血管性血友病预防治疗;加上9月16日已正式纳入的先天性凝血因子Ⅶ缺乏症,SR604目前已有1个适应症正式纳入、2个进入公示,合计3个罕见病适应症,为国内唯一一个在“关爱计划-延伸”试点中覆盖三个罕见病适应症的品种。“关爱计划—延伸”又名罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划,聚焦临床治疗需求迫切的罕见疾病,通过研发过程中的密切沟通与专业指导,推动解决创新药研发中的关键科学问题,为相关适应症的研究设计与临床评价提供有针对性的支持。

从整体进度看,SR604用于血友病A/B预防治疗的研究已进入Ⅲ期临床阶段,先天性凝血因子Ⅶ缺乏症及血管性血友病研究均处于Ⅱ期,此次血小板无力症临床试验申请获受理,进一步拓宽了其开发范围。随着核心适应症进入关键验证阶段,多个罕见病适应症接续推进,SR604正从单一适应症的研发向多疾病领域拓展,为上海莱士在血液制品主业之外培育新的增长来源提供支撑。