第二代心肌肌球蛋白抑制剂[1]星舒平®开出北京首张处方

让老百姓用上“全球新”!成人梗阻性肥厚型心肌病新药落地

中国北京,2026年3月16日 —— 随着创新药审评审批“中国速度”持续提速,更多全球领先的治疗方案正加速惠及中国患者。今日,第二代心肌肌球蛋白抑制剂1星舒平®(阿夫凯泰片)在首都医科大学附属北京安贞医院开出北京首张处方,为广大肥厚型心肌病患者带来全新的治疗选择与长期希望。值得关注的是,阿夫凯泰片在中国的获批早于美国、欧盟等国家和地区,如今快速打通临床可及之路,让国内患者得以尽早受益于全球前沿的创新治疗成果。

首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授表示:“心血管疾病防治是推进健康中国建设的关键课题,‘心脑血管疾病死亡率下降’也是健康中国行动的重要目标之一。对于肥厚型心肌病这类存在潜在致死风险的疾病,临床治疗需求极为紧迫。第二代心肌肌球蛋白抑制剂1阿夫凯泰片的临床应用能够满足患者的临床急需,以创新疗法响应心血管疾病防治的目标,同时创新疗法与规范化管理的双向促进,也将进一步推动肥厚型心肌病诊疗体系高质量升级,惠及更多患者。”

肥厚型心肌病(HCM)是一种严重的遗传性心脏疾病[2],隐藏着猝死、心衰、血栓栓塞等致命风险[3],也是青少年和运动员猝死的首要病因之一[4]。马长生教授表示:“在所有肥厚型心肌病患者中,约三分之二为预后更差的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)3。这类患者的左心室流出道压差(LVOT-G)升高是疾病进展的关键因素,会进一步加剧心功能损伤,相较于非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)患者死亡率更是翻倍[5]。”

马长生教授指出:“肥厚型心肌病尤其是梗阻性患者面临严峻风险。数据显示,LVOT-G每升高20mmHg,死亡和心脏移植风险就增加24%[6]。因此,单纯的症状缓解已无法满足这一疾病的临床需求,目前临床重点在于快速降低LVOT-G等多重治疗目标的‘完全响应’。第二代心肌肌球蛋白抑制剂1阿夫凯泰片的创新价值正在于此,根据《中国心肌病综合管理指南2025》和III期临床研究显示,阿夫凯泰片校正安慰剂效应后仅需2周即可降低LVOT-G 20mmHg[7],在12周和24周时降幅进一步扩大至48mmHg和50mmHg7。此外,该药物的低药物相互作用风险[8]也为临床应用创造更多价值。”

马长生教授表示:“快速干预是降低风险的关键一步,但这需要诊疗流程环环相扣并且配合长期规范化管理提升患者生活质量。肥厚型心肌病患者早期症状隐匿且不典型,呼吸困难、胸痛、心悸等症状常被误认为是劳累所致。如果没有及时诊断可能延误干预时机。部分患者也缺乏长期管理的意识,无法坚持随访和持续跟进,容易造成再次的风险暴露。”

对此,马长生教授也指出,“肥厚型心肌病的规范化诊疗,离不开筛查、诊断、治疗、长期管理的全链条体系建设。日前,安贞医院已设立了北京市首个肥厚型心肌病专病门诊,通过筛查、诊断、长期管理与患者教育等全流程布局,形成更高效的专病诊疗体系。未来,我们仍需持续加强临床研究与成果转化,推动先进诊疗经验的区域辐射,以专病建设带动学科发展,为健康中国建设和心血管健康事业高质量发展贡献力量。”

[1] 任笑雨,田庄,张抒扬. 心肌肌球蛋白抑制剂的作用机制和临床应用[J]. 中华心血管病杂志,2025,53(9):1083-1088.

[2] 国家心血管病专家委员会心力衰竭专业委员会,中国医师协会心力衰竭专业委员会,中华医学会心血管分会心力衰竭学组,等. 中国肥厚型心肌病指南2022[J]. 中华心力衰竭和心肌病杂志,2022,06(2):80-105.

[3] 国家心血管病中心心肌病专科联盟;中国医疗保健国际交流促进会心血管病精准医学分会"中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023"专家组, 中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023. 中国循环杂志, 2023. 38: p. 1-33.

[4] 中国心肌病综合管理指南 2025. Chinese Circulation Journal, 2025. 40: p. 420.

[5] Maron MS, Olivotto I, Betocchi S, Casey SA, Lesser JR, Losi MA, Cecchi F, Maron BJ. Effect of left ventricular outflow tract obstruction on clinical outcome in hypertrophic cardiomyopathy. N Engl J Med. 2003 Jan 23;348(4):295-303.

[6] Eur Heart J . 2006 Aug;27(16) : 1933-41.

[7] Maron, M.S., et al., Aficamten for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med, 2024. 390(20): p. 1849-1861.

[8] Sukhun R, Cremin P, Xu D, et al. In vitro and in vivo preclinical pharmacokinetic characterization of aficamten, a small molecule cardiac myosin inhibitor[J]. Xenobiotica. 2024 Sep;54(9):686-700.