NMPA认可依达拉奉有效!先声药业必存® 获批用于ALS(渐冻人症)治疗
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NMPA认可依达拉奉有效!先声药业必存® 获批用于ALS(渐冻人症)治疗

2020年09月14日 12:00:04
来源:创氪网

2020年8月28日,国家药品监督管理局(NMPA)批准南京先声东元制药有限公司必存®(依达拉奉注射液,含5ml:10mg、20ml:30mg两种规格)用于ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症,又称渐冻人症、运动神经元病)治疗。

NMPA官网截图

ALS由Charcot在19世纪首次报道,是一种会导致肌无力、残疾以及最终死亡的持续性进展性神经病变性疾病,具有异质性大、病理机制不明、发病隐匿、进展迅速等特点,目前尚不能治愈。这种严重威胁人类生命的疾病,给社会及家庭造成了沉重的经济负担,开发 ALS 治疗药物成为神经系统药物研发中的一大难点,目前有循证学证据可以延缓ALS病情发展的药物只有利鲁唑和依达拉奉。

依达拉奉是一种自由基清除剂,可以减轻氧化应激效应,而氧化应激是 ALS 发生和进展重要的影响因素。自上市以来,依达拉奉用于脑卒中治疗的临床优势已被国内外多项指南和共识认可,包括但不限于:中华医学会于2010年、2015年和2018年发布的《中国急性缺血性脑卒中诊治指南》、美国心脏协会和美国脑卒中协会于2007年和2013年发布的《急性缺血性脑卒中患者早期治疗指南》、中华医学会于2015年发布的《脑出血诊治指南》、国家卫健委发布的《脑梗死临床路径(2016版)》、《脑出血临床路径(2016版)》及《缺血性脑卒中急性期诊疗指导规范(2017版)》、日本脑卒中学会发布的《日本脑卒中管理指南(2015版)》(2017年修订)和中国卒中协会发行的《中国脑血管病临床管理指南(2019版)》……

2015 年,日本和韩国首次批准依达拉奉用于治疗 ALS,FDA 基于日本进行的为期 6个月的临床试验确定依达拉奉的疗效,于 2017 年 5 月批准用于治疗 ALS。

2017年,Cell杂志(IF=38.045)发表约翰霍普金斯大学神经科学部门的Jeffrey D Rothstein教授文章,他感叹道:肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种进行性、成人发病的神经退行性疾病,通常是致命的。肌萎缩性脊髓侧索硬化症药物发现的历史充满了反复无常的过程。在FDA批准抗兴奋性毒性药物利鲁唑22年后,另一种抗氧化剂依达拉奉才被发现对改善ALS的进展有效。

作为全球第二家、国内第一家上市的依达拉奉注射液,先声药业必存®长期用于治疗急性缺血性脑卒中,已积累了大量的临床经验,安全性良好。随着ALS国内适应症的被NMPA认可批准,再次证明了其作为明确的神经系统治疗性用药的临床价值,先声也已上市了先必新®(依达拉奉右莰醇注射用浓溶液),为更多的未被满足需求的神经科患者带来治疗获益。